Ερευνητικό έργο
ΣΥΜΜΕΤΟΧΗ ΣΕ ΠΟΛΥΚΕΝΤΡΙΚΑ ΕΥΡΩΠΑΪΚΑ ΕΡΕΥΝΗΤΙΚΑ ΠΡΟΓΡΑΜΜΑΤΑ
Α) Συμμετοχή σε Κλινικές Μελέτες
PRIMARY INVESTIGATOR (τρέχουσες μελέτες):
- Investigational Product: Ustekinumab, USTEKID: Phase II multi–centre, double–blind, randomised trial of Ustekinumab in adolescents with new–onset type 1 diabetes (τρέχουσα κλινική μελέτη) Κλινική μελέτη φάσης ΙΙ για την χορήγηση του βιολογικού παράγοντα Ustekinumab σε παιδιά 12-18 έτων με πρωτοδιάγνωστο διαβήτη τύπου 1. IRAS project ID: 230113, CI: Professor Colin Dayan, Cardiff University
- INNODIA: An Innovative approach towards understanding and arresting Type 1 diabetes Μελέτη της παρουσίας αυτοαντισωμάτων κατά των κυττάρων του παγκρέατος σε συγγενείς πρώτου βαθμού παιδιών με διαβήτη τύπου 1 και παρακολούθησή τους με καμπύλες γλυκόζης για την μελέτη της πιθανότητας εμφάνισης διαβήτη τύπου 1. IRAS project ID:210497, CI: Professor David Dunger, Cambridge University
- EXET1D: EXE–T1D – EXtremely Early–onset Type 1 Diabetes: Αναδρομική και προοπτική μελέτη παρατήρησης. Μελέτη του κλινικού φαινοτύπου, της λειτουργίας των β-κυττάρων, της γενετικής, και των αυτοαντισωμάτων στον Διαβήτη Εξαιρετικά Πρώιμης Έναρξης (Extremely Early-Onset Type 1 Diabetes, EET1D) για την καλύτερη κατανόηση της αιτιολογίας και της εξέλιξης της καταστροφής των β- κυττάρων στον διαβήτη τύπου 1 που εμφανίζεται στον πρώτο χρόνο ζωής. IRAS project ID: 228082, Clinical trials registry number : NCT03369821, CI: Dr Richard Oram, University of Exeter Medical School
- Genetic Factors Affecting the Timing of Puberty: Πολυκεντρική μελέτη με συλλογή γενετικού υλικού από ασθενείς με πρώιμη ή καθυστερημένη ήβη, για την αναγνώριση γονιδίων που είναι υπεύθυνα για την έναρξη της ήβης και την ανακάλυψη των λειτουργικών τους ρόλων στις βιολογικές οδούς που ρυθμίζουν την έναρξη της εφηβείας. IRAS project ID: 95781 CI: Dr Sasha Howard, Queen Mary University of London
SUBINVESTIGATOR
- Investigational Product: KRN23 (Recombinant human IgG1 monoclonal antibody to fibroblast growthfactor 23 [FGF23]) Protocol Number: UX023- CL201 A Randomized, Open-Label, Dose Finding, Phase 2 Study to Assess the Pharmacodynamics and Safety of the anti-FGF23 antibody, KRN23, in Pediatric Patients with X-linked Hypophosphatemia (XLH) Κλινική Μελέτη φάσης 2 για τη χορήγηση του anti-FGF23 αντισώματος ΚΡΝ23 (Burosumab) σε παιδιατρικούς ασθενείς με υποφωσφαταιμική ραχίτιδα. Συμμετοχή ως subinvestigator Οκτώβριος 2016- Ιούνιος 2017
- Investigational Product: KRN23 (Recombinant human IgG1 monoclonal antibody to fibroblast growthfactor 23 [FGF23]) UX023-CL301 Study: A Randomized, Open-Label, Phase 3 Study to Assess the Efficacy and Safety of KRN23 Versus Oral Phosphate and Active Vitamin D Treatment in Pediatric Patients with X‑linked Hypophosphatemia (XLH) Κλινική Μελέτη φάσης 3 για τη σύγκριση της χορήγηση του anti-FGF23 αντισώματος ΚΡΝ23 (Burosumab) σε παιδιατρικούς ασθενείς με υποφωσφαταιμική ραχίτιδα σε σχέση με φώσφορο. Συμμετοχή ως subinvestigator Νοέμβριος 2016- Ιούνιος 2017
- Investigational Product: KRN23 (Recombinant human IgG1 monoclonal antibody to fibroblast growthfactor 23 [FGF23]) Protocol number: BUR-CL207 Study title: A Phase 1/2, Open-label, Multicenter, Non-randomized Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Efficacy of Burosumab in Pediatric Patients from Birth to Less than 1 Year of Age with X-linked Hypophosphatemia (XLH) Κλινική μελέτη φάσης ½ για τη μελέτη της ασφάλειας, ανθεκτικότητας, φαρμακοκινητικής και αποτελεσματικότητας του Burosumab σε βρέφη με φυλοσύνδετη υποφωσφαταιμική ραχίτιδα από τη γέννηση, ως το πρώτο έτος. Συμμετοχή ως Subinvestigator- Φεβρουάριος 2021- σήμερα (τρέχον πρωτόκολλο)
Β) Συμμετοχή σε Διεθνή Registies (Subinvestigator)
- “An Observational, Longitudinal, Prospective, Long-Term Registry of Patients with Hypophosphatasia” Protocol: ALX-HPP-501 Phase: Observational study Sponsor: Alexion Pharmaceuticals
- X-Linked Hypophosphatemia Registry Protocol, Multicentre, prospective, non-interventional observational registry Clinical Trials Gov ID: NCT03193476 Sponsor: Kyowa Kirin
Περιγραφή Ερευνητικού Έργου
Α. Πρωτόκολλα που έχουν ολοκληρωθεί
- Μελέτη της εμφάνισης μεταβολικού συνδρόμου και άλλων ενδοκρινολογικών διαταραχών σε παιδιά από εξωσωματική γονιμοποίηση: Στα πλαίσια εκπόνησης της Διδακτορικής μου Διατριβής. Η διατριβή μου κρίθηκε ως «Άριστη» και έλαβε το βραβείο Κωνσταντίνου Μοίρα της Ακαδημίας Αθηνών με θέμα «στρεσσογόνα ερεθίσματα στην παιδική ηλικία και νευροεπιγενετικές επιπτώσεις» για τη μελέτη με τίτλο «Absence of insulin resistance and low-grade inflammation despite early metabolic syndrome manifestations in children born after in vitro fertilization».
- Μελέτη Βιολογικών Δεικτών που σχετίζονται με την Παιδική Παχυσαρκια (Biomarkers associated with Childhood Obesity): Κλινικό ερευνητικό έργο στο ιατρείο Παιδικής Παχυσαρκίας. Μελετήθηκαν τα εξής:
α) Μεταβολικοί Δείκτες και παιδική παχυσαρκία: Νέες ορμόνες του λιπώδους ιστού, RBP4 και λιποκαλίνη στην παιδική παχυσαρκία, LpPLA2 και παχυσαρκία.
β) Καρδιαγγειακοί Δείκτες (NT-proBNP) και παιδική παχυσαρκία
γ) Βιταμίνη D και παιδική παχυσαρκία
- Μελέτη Gene-Diet Attica Investigation (GENDAI) πάνω στην παιδική παχυσαρκία: Κλινικό-εργαστηριακό ερευνητικό έργο του Τμήματος Διατροφής και Διαιτολογίας του Χαροκοπείου Πανεπιστημίου. Μελέτη συσχέτισης γενετικών πολυμορφισμών που σχετίζονται με παιδική παχυσαρκία με τη διατροφή, τους ανθρωπιμετρικούς δείκτες, τη συμπεριφορά και βιοχημικούς δείκτες σε 991 παιδιά σχολείων της Αττικής.
- Μελέτη του μεταβολικού δείκτη RBP4 σε παιδιά με Φλεγμονώδη Νόσο του Εντέρου
- Όργανωση και συμμετοχή σε πειραματική μελέτη (αρουραίοι Wistar Rats) για τη μελέτη της επίδρασης του χρόνιου στρες στην έκκριση αλδοστερόνης και στη λειτουργία του επινεφριδίων σε αρουραίους. Η μελέτη πραγματοποιήθηκε υπό την καθοδήγηση του κυρίου Πιαδίτη, Διευθυντή του Ενδοκρινολογικού Τμήματος του Γενικού Νοσοκομείου «Γ.Γεννηματάς» στο πειραματικό εργαστήριο της ELPEN με την επίβλεψη του Δρ Α. Παπαλόη.
- Μελέτη των χαρακτηριστικών βιοψίας οστού και της ανταπόκρισης στα διφωσφονικά παιδιών με σύνδρομο Hajdu–Cheney: Πολυκεντρική μελέτη με συνεργασία παιδοενδοκρινολόγων από το Ηνωμένο Βασίλειο, τον Καναδά και τις ΗΠΑ.
- Μελέτη της επίδρασης των διφωσφονικών (Zoledronate, Pamidronate) σε διάφορες κατηγορίες παιδιατρικών ασθενών: Ανάλυση δεδομένων από τα στοιχεία ασθενών του Birmingham Children’s Hospital που αντιμετωπίστηκαν με διφωσφόνικα για διάφορα νοσήματα:
- Οστεοπόρωση
- Ατελής οστεογένεση
- Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία
- Παιδιά με β’Μεσογειακή Αναιμία
- Μελέτη της χρησιμότητας της τροποποιημένης εκδοχής του ερωτηματολογίου Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) ως εργαλείο για την αναγνώριση του επιπέδου αναπηρίας σε παιδιά με ατελή οστεογένεση. Μελέτη σε συνεργασία με τους φυσιοθεραπευτές του τμήματος οστών του νοσοκομείου Birmingham Children’s Hospital.
- Μελέτη της οστικής υγείας παιδιών με Μεσογειακή αναιμία. Σύγκριση αποτελεσμάτων DEXA σε παιδιά/νέους με μεσογειακή αναιμία με ή χωρίς τη χορήγηση διφωσφονικών καθώς και με ή χωρίς τη χορήγηση οιστρογόνων.
- Σύγκριση της δυναμικής δοκιμασίας Insulin Tolerance Test με τη δοκιμασία Arginine Test για την διάγνωση της ανεπάρκειας αυξητικής ορμόνης.
- Μελέτη του τελικού αναστήματος κοριτσιών με σύνδρομο Turner. Αναδρομική μελέτη του τελικού αναστήματος κοριτσιών με σύνδρομο Turner και συσχέτισή τους με την έναρξη θεραπείας με αυξητική ορμόνη, ορμονική υποκατάσταση με οιστρογόνα και οξανδρολόνη.
Β. Τρέχοντα Πρωτόκολλα:
- Μελέτη της ανταπόκρισης στη θεραπεία με Burosumab σε παιδιά με Φυλοσύνδετη Υποφωσφαταιμική Ραχίτιδα. Εμπειρία από το κέντρο μεταβολισμού οστών του Evelina London Children’s Hospital Τα αποτελέσματα από τον πρώτο 1.5 χρόνο χορήγησης του φαρμάκου έχουν παρουσιάστεί ως πόστερ σε συνέδρια και συνεχίζει η συλλογή στοιχείων.
- Μελέτη των βραχυπρόθεσμων και μακροπρόθεσμων ανεπιθύμητων ενεργειών μετά από την πρώτη δόση διφωσφονικών σε παιδιά με ποικίλα υποκείμενα νοσήματα (Service evaluation comparing the short and medium term side effects of first bisphosphonate infusion between children with different underlying bone pathologies). Πολυκεντρική μελέτη από όλα τα τριτοβάθμια κέντρα στο Ηνωμένο Βασίλειο που χορηγούν διφωσφονικά με συμπλήρωση ερωτηματολογίου. Τα στοιχεία συλλέγονται στο Evelina και θα αναλυθούν στη συνέχεια.